Ein Baby in den USA bekommt eine Gentherapie, die extra für das Kind entwickelt wurde

Kyle KJ Muldoon Jr. hat einen sehr seltenen Gendefekt. Wegen einer Fehlfunktion der Leber drohten die Nervenzellen des Kindes abzusterben. Doch der Junge hatte Glück im Unglück. Ganz in der Nähe, an der Universität Philadelphia, wurde eine neue Gentherapie entwickelt. 208 Tage nach seiner Geburt wurde Kyle behandelt. Die ersten Ergebnisses sind vielversprechend.

vom Recherche-Kollektiv die ZukunftsReporter:
6 Minuten
Das Foto zeigt eine glückliche Familie. Das Baby Kyle KJ war schwer krank, es geht ihm dank einer Gentherapie aber besser.

Der Name Kyle KJ Muldoon Jr. wird in die Geschichte der Medizin eingehen. Der Junge ist der erste Patient, der schon als Baby eine Therapie erhalten hat, mit der das Erbgut seiner Zellen verändert wurde. Kyle KJ leidet an einer sehr seltenen Stoffwechselkrankheit. Wegen eines Gendefekts kann seine Leber das lebenswichtige körpereigene Enzym CPS1 nicht bilden. Fehlt CPS1, so sammelt sich Ammonium aus dem Proteinanteil der Nahrung im Körper an. Dieses Zellgift lässt Nervenzellen absterben und beeinträchtigt die Funktion des Gehirns. Die Betroffenen müssen ihr Leben lang eine anstrengende proteinfreie Diät einhalten, jeder Fehler im Speiseplan kann schwerwiegende Folgen haben und Nervenzellen zerstören. Wird diese Erkrankung zu spät entdeckt, drohen den Kindern schwere geistige Behinderungen.

Bei Kyle KJ erkannten die MedizinerInnen am Children’s Hospital in Philadelphia die schwere Erkrankung schon zwei Tage nach der Geburt. Das Baby wirkte sehr träge und abwesend, für die ÄrztInnen ein Alarmzeichen, dass die neurologische Entwicklung des Kindes gestört sein könnte. Das Krankenhaus ist eine der größten Kinderkliniken der Welt und arbeitet sehr eng mit den benachbarten Universitäten zusammen, die wiederum einen Forschungsschwerpunkt auf DNA-Analytik und der Anwendung von Gentechnik legen. Diese Zufallskombination wird das Leben von Kyle KJ hoffentlich deutlich verbessern.

Kiran Musunuru (links) und Rebecca Ahrens-Nicklas haben die Gentherapie für den kleinen Kyle KJ entwickelt, den sie auf dem Arm tragen
Der Gesundheitszustand des Babys hat sich durch die Gentherapie verbessert. Kiran Musunuru (links) und Rebecca Ahrens-Nicklas werden als Eintwickler:innen der Therapie das Kind auch in den kommenden Jahren begleiten.
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