Arzneimittel gegen seltene Erkrankungen: Mehr wissen oder früher behandeln – oder geht doch beides?

Wenn eine Krankheit nur wenige Menschen betrifft, sind neue Arzneimitteln oft noch nicht umfassend erforscht. Aber es gibt erste Ideen, wie zu einem früheren Zeitpunkt bessere Daten entstehen könnten.

vom Recherche-Kollektiv Plan G:
6 Minuten
Auf einem grünen Hintergrund liegt eine einzelne Tablette, daneben ein angebrochener Blister.

Wenn neue Medikamente gegen seltene Erkrankungen auf den Markt kommen, fehlen oft noch relevante Informationen zu den Orphan Drugs, wie diese Medikamente genannt werden. Zum Beispiel: Helfen sie Patient:innen tatsächlich besser als die Behandlungsmöglichkeiten, die bisher zur Verfügung stehen? Gleichzeitig ist der Handlungsdruck groß. Denn seltene Erkrankungen bedeuten für Patient:innen oft: Sie müssen schwerwiegende Einschränkungen hinnehmen. Im schlimmsten Fall verkürzen die Erkrankungen sogar das Leben, wenn es keine guten Therapieoptionen gibt.

Ist es möglich, etwas an dieser unbefriedigenden Situation zu ändern? Mit dieser Frage beschäftigte sich das Herbstsymposium des Instituts für Qualität und Wirtschaftlichkeit im Gesundheitswesen (IQWiG).